Kako mi je gensko inženiring popravil neumne hrbte | evan dashevsky

Približno 15 let sem začel občasno trgati boleče streljanje po zunanjih straneh nog in navzgor skozi ramena. Bolečina je občasno postala tako izčrpavajoča, da sem bil prisiljen hoditi s trsom in komaj obvladat stopničke. Za neprespane mesece naenkrat bi skozi dan šepala in grdela. Najslabši del tega je bil, da zdravnik po zdravniku ni mogel diagnosticirati težave, in jaz sem se prepustil življenju, da se kar najbolje potrudim.

Ko sem udaril v sredino 30-ih, tega nisem več mogel sprejeti in sem se odločil, da moram nekaj storiti. Naložil sem se, da sem še naprej videl zdravnike, dokler mi nekdo ne bi mogel povedati, v čem je težava. Po oranju skozi vrsto specialistov sem na koncu našla pot do revmatologa, ki mi je postavil diagnozo vnetno stanje, ki ga znanost ne razume povsem, imenovano ankilozirajoči spondilitis (urok tako, kot se sliši).

Zdaj je to stanje mogoče nekoliko zdraviti s posebno dieto (prosim, ne pošiljajte mi nobene informacije o tej temi - vem), vendar so omejitve glede hrane precej ostre in rezultati v mojem primeru niso bili vedno dosledni. A kot kaže, ima sodobna znanost še en popravek.

Moj revmatolog je priporočil, naj začnem z zdravilom, ki ga poznamo kot biološko zdravilo (ali včasih "biofarmacevtsko sredstvo"), ki ga gledamo neposredno iz živih organizmov. Zelo zaupam v sposobnost znanosti in tehnologije, da svet naredi boljše mesto, zato sem lahko videl, kaj lahko to vrhunsko zdravljenje naredi zame.

In z veseljem lahko rečem, da so po enem mesecu tretmaji delovali - v resnici so delovali veliko bolje, kot sem si lahko predstavljal. Zadnji dve leti sem skoraj popolnoma brez bolečin in se celo lotil teka. (Moram opozoriti, da so zdravila, ki sem jih uživala, imela resne potencialne neželene učinke, predvsem pa znižujejo imunski sistem vašega telesa, vključno s sposobnostjo boja proti nekaterim rakom. Če se samo izrazim, sem se tega splačala.)

Zdaj je bilo to zdravilo za razliko od katerega koli drugega, ki sem ga jemal - moral sem ga injicirati. Večino druge generacije bioloških zdravil, ki se uporabljajo za boj proti vnetnim stanjem, je treba vnesti neposredno v telo s pomočjo brizge ali preko IV. Naučiti sem se moral uporabljati epi-pero za enkratno uporabo kot kontracepcija, ki ga hranim v svojem hladilniku. Obstajala je krivulja učenja, vendar ne ostra (in zagotovo je pomagalo, da sploh ne cvilim, ko gre za igle).

Torej, kaj je ta čarobni goop, ki ga vbrizgam v svoje telo? Izvira iz naravnih virov, vendar hkrati - v resnici ni ničesar naravnega.

Čarobni Goop

Znanstveniki že od nekdaj črpajo zdravila iz živih organizmov - skoraj vsako cepivo, ki ste ga vzeli, se lahko šteje za biološko zdravilo. Vendar pa je obseg teh zdravil v zadnjih letih razcvetel s pojavom tehnik genske manipulacije.

Medtem ko se natančna opredelitev "biologic" razlikuje od regulatornega organa do regulatornega organa, se danes izraz pogosto uporablja za označevanje novejših vrst zdravil, ki izhajajo iz tehnik, ki prepletajo celice na njihovi temeljni genetski ravni in jih spremenijo v žive tovarne.

Po lastnem opisu FDA "V nasprotju z večino zdravil, ki so kemično sintetizirane in je njihova struktura znana, je večina bioloških zdravil kompleksnih zmesi, ki jih ni enostavno prepoznati ali opisati." Številnih bioloških zdravil druge generacije (tiste, ki so se pojavile v zadnjih 15 letih ali tako, v nasprotju s prvimi gene, kot so cepiva), ljudje ne morejo obnoviti. Samo ne vemo, kako. Vendar pa lahko znanstveniki uporabijo sodobne gensko-manipulacijske tehnike za prilagajanje živim celičnim kulturam, da to storijo zanje. V tem se skriva gubica biološke zgodbe - lahko so noro drage.

Izdelava teh zdravil je zapleteno, zlasti v industrijskem obsegu. Ne le, da obstaja napredna genetska manipulacija, ampak so celične kulture še posebej dovzetne za kontaminacijo in jih je treba vzdrževati v zelo aseptičnih in strogo nadzorovanih temperaturah - vse to mora potekati pod nadzorom visoko usposobljene delovne sile. Ko menite, da so bazeni za paciente razmeroma majhni, cene neizogibno narastejo.

Zakaj si prizadevamo odgovoriti na neumna vprašanja

Lahko govorim samo zase in trdim, da so bila ta zdravila božji dar in so resnično izboljšala mojo kakovost življenja. Fasciniran sem (in celo ponižen), da razmislim, kako to zdravljenje ne bi bilo mogoče brez desetletij znanstvenega raziskovanja, ki je potekalo pred njim.

Črt znanstvene zgodovine - vse do Darwina, Mendela in ekipe Watson & Crick - ni imel pojma, da bo nekoč pomagal tehnološkemu blogerju, da mu ne bi bilo treba mesece hromiti v bolečinah. Vsi so samo želeli vedeti odgovore na čudna in nepraktična vprašanja.

Zato se razježim, ko slišim politike, ki želijo uravnotežiti proračune na hrbtu znanstvenih raziskav. Čeprav obstajajo načini za najboljšo uporabo raziskovalnih dolarjev, je njihova korist neprecenljiva - le ne vedno takoj (kvantna fizika je potrebovala desetletja, da bi lahko uporabila funkcijo pametnih telefonov, saj so bila potrebna Einsteinova teorija v satelitski konfiguraciji).

Ni mogoče predvideti, kako bodo današnje nepraktične raziskave vplivale na nekaj večjih prelomnih let. Zato bi morali vsi želeti, da naši davčni dolarji financirajo preiskavo čudnih, nepotrebnih vprašanj, kot so "ali obstajajo gravitoni?", "Kako izgleda Pluton?" Ali "je celotno vesolje hologram?" Odgovori na ta vprašanja nam danes morda ne bodo prinesli novega preboja - v resnici verjetno ne bodo. A nam zapustijo obljubo, da bodo nekega dne.